在长沙,他们建立了世界最大的胚胎干细胞库

建立世界上第一个人类治疗性克隆胚,建立中国第一株人类胚胎干细胞系,全球首例人类胚胎干细胞诱导分化肝细胞治疗肝衰竭成功……8月16日,在位于长沙的人类干细胞国家工程研究中心,著名的生殖医学与医学遗传学家、人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授告诉记者,在干细胞技术研究上,中国已达到世界同步发展水平。
近年来,卢光琇教授提出了“全生命周期健康服务”的理念。团队在她带领下,不断推动干细胞技术医学转化。
困难层出不穷,未知的空白点被他们一个个攻克
8月16日,记者来到位于长沙市麓云路8号的人类干细胞国家工程研究中心,科研人员正忙着试验。人类干细胞国家工程研究中心常务副主任程腊梅教授说,她身后是世界最大、具有独立知识产权的胚胎干细胞库,在她2003年加入卢光琇团队时,仅存有7个人类胚胎干细胞系,如今已建立540余株人类胚胎干细胞系,支持中科院等40多家国内机构的干细胞研究。
“胚胎干细胞来自试管婴儿5至6天的囊胚。”今年84岁高龄的卢光琇教授,为记者讲述了她和团队建立人类胚胎干细胞系背后的故事。
卢光琇的父亲卢惠霖,是我国医学遗传学的奠基者和见证人,一直苦苦寻求如何通过遗传优生来提高中华民族素质。按照卢老的设想,人类生殖工程要分三步走:首先是人类辅助生殖技术的研究,然后是辅助生殖技术和遗传工程相结合的研究,最后是在配子和胚胎水平进行遗传学改造的研究。
“随着科学技术的发展,我们意识到,只有在人的胚胎干细胞建系成功的基础上,才能最终实现父亲生前制定的人类生殖工程的第三步目标。于是,我们开始朝着这一目标前进。”卢光琇说。
上个世纪90年代,胚胎干细胞研究在全世界都是一个全新的领域。卢光琇在加拿大学习时,接触到了老鼠的胚胎干细胞,她决定回国从事人的胚胎干细胞研究,用于基因治疗。
她先后跟几个学生谈及这个课题,但大家觉得难度太大,望而却步。直至1999年,卢光琇教授团队重要成员——现任中信湘雅生殖与遗传专科医院党委书记、院长的林戈教授,以及他的同学谢长青接受了这个挑战。
一开始,他们培养的胚胎干细胞一到夏天就死了,连续3年都是如此。当时的两个年轻人,花了很大功夫才找到罪魁祸首——“支原体感染”,然后想各种办法解决问题。长达数年时间,类似困难层出不穷,未知的空白点被他们一个个攻克。
“我性子急,常常跟他们拍桌打椅。”卢光琇笑着说,遇到困难时,她就在后面推着他们走。经过不懈努力,1999年他们成功构建世界上第一个人类治疗性克隆胚,在全球范围内引起轰动。2002年,中国第一株人类胚胎干细胞系建立。2008年林戈受邀赴美,不到两个月时间成功建立康涅狄格州的第一株人类胚胎干细胞系。康涅狄格州大学以提薪升职等条件挽留林戈,他毫不犹豫拒绝了:“我的事业在中国!”
卢光琇介绍,到目前为止,人类干细胞国家工程研究中心已经建立了世界上最大的胚胎干细胞库。
卢光琇教授通过显微镜仔细观察、研究胚胎干细胞。
胚胎干细胞研究,可以惠及整个人类
“人类最初就是一团细胞,通过分化,发育形成身体器官,因此胚胎干细胞的研究,可以解决人体不同器官的疾病。” 卢光琇介绍,人类胚胎干细胞来源的肝细胞,可用于治疗急性肝功能衰竭、肝脏遗传代谢疾病等多种肝脏疾病。
家住湖南邵阳市绥宁县武阳镇的陈先生,是全球首例得到人类胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。去年5月,他连续做了3次人工肝血浆置换治疗,但见效甚微。当时,中南大学湘雅医院感染科主任黄燕团队正与卢光琇团队合作开展国际首个“人类胚胎干细胞来源细胞治疗肝衰竭的临床研究”,陈先生接受了两次人类胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗。一年过去了,他的生存状况良好,细胞治疗安全有效。目前这项研究已完成6例治疗,有望为我国每年新增的600多万终末期肝病患者带来福音。
与此同时,卢光琇团队与中南大学湘雅医院陈翔团队合作,完成了国际上首个临床注册“脐带间充质干细胞治疗银屑病”的临床研究。银屑病是一种反复发作的慢性炎症性皮肤病,被称为“不死的癌症”。该临床研究有效率达到41.2%,且未发生严重不良反应。
2019年1月,人类干细胞国家工程研究中心与中信湘雅生殖与遗传专科医院合作,诞生了第一例PGT-HLA(结合人类白细胞抗原的第三代试管婴儿技术)配型的试管婴儿“天使宝宝”,用脐带血为患有“重型β地中海贫血”的姐姐进行干细胞治疗。有偿捐卵目前团队已完成27个家系、涉及10种遗传疾病的PGT-HLA,共计出生16个“天使宝宝”,成功进行了3例患儿的造血干细胞移植。
近年,卢光琇教授提出了“全生命周期健康服务”的理念。在她的带领下,团队不断推动干细胞技术医学转化,针对婴幼儿、成人、老年人群的重大、慢性疾病开展了一系列研究。比如,生殖健康领域的“干细胞治疗卵巢早衰、宫腔黏连”,儿童健康领域的“干细胞治疗新生儿肺发育不良”,成年人健康领域的“干细胞治疗慢性呼吸系统疾病、糖尿病及并发症”“视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性”,老年健康领域的“干细胞治疗帕金森、阿尔茨海默病”,以及针对遗传性疾病的治疗,如“干细胞治疗遗传性共济失调”等。
“如果说辅助生殖技术造福12%至18%的不孕夫妇,干细胞技术则可以惠及整个人类。”卢光琇说。
数十年来,卢光琇带领团队在遗传优生领域不懈探索,攻克一个又一个技术难关,勇攀科技高峰,助力长沙、湖南打造具有核心竞争力的科技创新高地。


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